메디칼타임즈=최선 기자바이오솔루션(대표이사 장송선)이 보건복지부 첨단의료기술개발사업(과제번호 HI20C006700)의 지원을 받아 미국에서 임상 2상 진행중인 카티라이프와 관련해 미국 FDA로부터 RMAT 지정을 승인받았다고 24일 밝혔다.첨단재생의학치료제(Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT) 지정은 의학적 미충족 수요를 해결할 수 있는 재생치료제의 개발을 가속화하기 위한 제도로서, RMAT 지정을 받게 되면 FDA가 시행중인 신속개발프로그램의 혜택을 받을 수 있다. 첨단재생의학치료제는 현재 이용 가능한 치료법이 없거나 다른 치료법과 비교해 효과가 우수할 것으로 예측되는 치료법을 의미하는데, 카티라이프의 이번 RMAT 지정을 통해 현재 진행중인 미국 임상과 관련한 보다 신속한 심의를 받을 수 있게 됨은 물론, 임상 완료 뒤 판매승인(BLA) 신청 때 유효한 임상 데이터에 대한 최우선 심사(priority review) 요청 또한 가능하다. 아울러 FDA의 전담 담당자로부터 치료제의 임상승인을 위한 맞춤식 조언을 들을 수 있어 최종 승인까지의 리스크를 줄일 수 있다.2017년 도입 이후 현재까지 총 230건의 신청을 받아 승인된 건수가 91건에 불과해 승인율이 40%에도 미치지 못할 만큼 RMAT에 지정되기까지의 과정은 상당히 까다로운 것으로 알려져 있으며, 현재까지 우리나라 제약, 바이오 기업 중 RMAT에 지정된 업체는 바이오솔루션 외 2개사에 불과한 실정이다. 게다가 승인된 기존 91건의 대부분이 희귀질환 및 항암제 관련 분야이고, 만성질환 관련 치료제로 RMAT에 지정된 기업은 미국의 Athersys, Voyager Therapeutics 등 4개사에 불과했던 상황이라 이번 카티라이프의 RMAT 지정은 해당 질환 치료제로서 가치가 상당한 것으로 볼 수 있다. 바이오솔루션이 그간 국내에서 실시했던 임상 결과가 우수했던 점 역시 추가 보완요구없이 RMAT에 지정되는데 주요한 요인이 됐던 것으로 보인다.특히 이번 RMAT 지정은 미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)이 설립 후 첫번째 질환 타겟으로 지난 5월 발표한 NITRO(the Novel Innovations for Tissue Regeneration in Osteoarthritis) 프로그램 시행과 맞물려 미국에서만 3200만명 이상이 고통받고 있는 골관절염(Osteoarthritis) 치료를 위한 혁신적 치료제의 시판시기를 한층 앞당길 수 있는 전기를 마련할 수 있을 것으로 기대되고 있다. 미국 보건첨단연구계획국(ARPA-H)은 미국 국방고등연구계획국(DARPA)을 바이오메디컬 분야로 확대하기 위해 미국 바이든 대통령의 대선공약으로 2022년 3월 설립됐으며, 2022년 10억 달러 예산을 시작으로 2023년 15억 달러 예산을 확보해 알츠하이머, 당뇨, 암 등에 대한 혁신연구지원을 진행하고 있다.  회사는 카티라이프에 대한 이번 미국 FDA의 RMAT 지정을 발판으로 FDA와의 조직적인 교류를 통해 카티라이프에 대한 임상 과정 전반에 대한 주도면밀한 진행 및 시판허가 심의기간의 단축과 품목허가의 성공 가능성을 획기적으로 높이는데 만전을 기할 계획이다.  

메디칼타임즈=최선 기자첨단바이오의약품 전문기업 바이오솔루션(대표이사 장송선)이 펠렛형 동종연골세포치료제 카티로이드의 1/2상 임상시험계획 승인신청서를 식약처에 제출했다고 밝혔다.  기증받은 소아의 연골조직으로 세포은행을 구축, 세포은행의 연골세포를 증식배양해 작은 구슬형태의 연골조직으로 배양한 카티로이드는 골관절염, 외상 등으로 인한 관절연골 결손 치료를 목적으로 개발됐다.동종 세포치료제로서 자가조직채취를 위한 수술이 불필요해 환자 편이성이 높고, 공여자 한 명에서 수십만 명 분의 카티로이드를 생산할 수 있어 대량생산을 통한 가격경쟁력도 갖출 수 있는 장점이 있다.또한 동종세포이지만 면역거부반응이 없다는 것을 실험실내 실험으로 확인했으며, 비임상시험(동물실험)을 통한 골관절염 모델에서도 연골재생효과 및 염증완화효과가 우수함을 입증했다.  보건복지부 재원으로 한국보건산업진흥원의 보건의료기술 연구개발사업 지원(과제고유번호: H20C0060)을 받아 본 연구개발을 진행중인 회사는 이번 임상시험계획 승인신청서 제출을 시작으로 1상에서 안정성을 확인한 후 활성대조군(미세천공술)과 비교하는 2상을 진행할 예정이다. 특히 연골결손의 복구정도를 1차 유효성 평가변수로 설정해, 앞선 2019년 식약처 판매허가를 득해 현재 시판중인 카티라이프와 같이 연골재생효과가 우수할 것으로 회사는 기대하고 있다. 국내 임상과 동시에 미국 임상도 진행할 예정이다.  자가 세포치료제로 시판중인 카티라이프가 환자 맞춤형 치료제로서 연골재생시장에 성공적으로 진입했다면, 카티로이드는 동종 세포치료제로서의 범용성을 바탕으로, 이식한 세포가 직접 재생연골을 형성하는 우수한 치료효과와 가격경쟁력 및 편이성을 탑재함으로써 기존 카티라이프와 더불어 연골재생시장의 외연을 한층 넓힐 것으로 기대되고 있다.한편, 회사의 펠렛형 자가연골세포치료제 카티라이프의 미국 FDA 2상 환자모집 또한 원활하게 이뤄지고 있어, 올해 중 투여완료가 가능할 것으로 전망된다.

메디칼타임즈=최선 기자코로나19 팬데믹 상황은 바이오솔루션엔 특히 뼈저리다. 2019년 자가세포치료제 카티라이프의 품목허가 획득에 이어 2020년 카티라이프 미국 FDA 2상의 국책과제 선정, 글로벌 빅파마와의 계약까지 일사천리였지만 팬데믹이라는 복병이 발목을 잡았기 때문이다.정중동. 기세등등하던 팬데믹의 위력이 소강상태에 접어들면서 바이오솔루션의 임상도 모처럼 탄력을 받고 있다. 지난달 국내 임상 3상의 환자 투약이 종료된 데 이어 정상화 분위기로 접어든 미국 의료기관들도 올해 안으로 환자 모집을 완료할 계획을 세웠다.최근 국제연골재생학회서 발표된 카티라이프의 5년 장기 효과를 살핀 연구 결과도 품목의 생명 사이클에 활력을 불어넣고 있다. 미국 임상 종료 시점 및 글로벌 진출 전략은 어떻게 되는 걸까. 바이오솔루션 이정선 대표이사를 만나 임상 현황 및 라이센싱 아웃 전략 등에 대해 들었다.▲코로나 팬데믹으로 다양한 업체들이 임상 계획 및 진행에 영향을 받았다. 먼저 국내 임상 현황은?자가연골유래 연골세포치료제 카티라이프 국내 3상 임상과 미국 2상 임상이 진행 중에 있다. 동종 세포치료제인 카틸로이드 역시 임상에 들어가기 위해 준비 중에 있다. 카티라이프는 국내 3상 진행을 조건으로 허가를 얻었다. 시험군 52명 대조군 52명으로 설계한 국내 3상은 지난 5월에 환자 투여가 다 끝났다. 1차 유효성 평가 변수는 48주차에 병변의 변화 관찰이다. 2차 유효성 평가 변수는 2년까지 장기 관찰이다. 추적 관찰을 거쳐 내년 4월쯤 데이터가 취합될 전망이다. 데이터를 분석한 최종 결과는 내년 하반기에 나올 예정이다. 팬데믹 영향력이 점차 약해지면서 미국 임상도 다시 활기를 찾고 있다.바이오솔루션 이정선 대표▲미국 임상 현황은?미국 2상은 국내 3상과 같은 연도에 승인을 받았는데 결과적으로는 환자 모집 및 투약 시점에 시차가 발생했다. 미국에서 진행되는 다양한 업체들의 임상이 팬데믹 상황에 영향을 받았다. 외출을 삼가는 분위기 때문에 환자 모집이 쉽지 않았기 때문이다. 특히 골관절염 신약이라는 특성상 외부 외출, 활동이 잦아야 환자의 치료 수요가 올라가는데 그렇지 못한 부분도 임상에 영향을 미쳤다. 다만 이런 부분들은 임상 외적 요인으로 임상의 질적인 부분에 영향을 미치는 요소는 아니다. 팬데믹이 소강상태에 접어들면서 임상 스크린 영역에 들어오는 환자가 늘어나는 변화가 감지되고 있다. 올해 안으로 환자 모집을 끝내고 내년 상반기 투여를 완료하는 것을 목표로 하고 있다.미국 임상 2상까지는 한국에서 세포치료제를 제조해서 보내는 구조다. 2상까지는 투약자가 많지 않아 이런 방식이 가능한데 3상은 현지에서 제조가 필요할 것으로 본다. CMO 업체를 직접 운영할 지 아니면 현지 연구소를 빌려서 임상시험 기간 동안 운용할지 내부 검토가 진행중이다.▲미국의 임상 설계는 국내와 차이가 있는지?미국 2상은 국내 3상과 마찬가지로 1차 유효성 평가 변수는 48주차에 대한 병변 개선 여부 관찰이고 1차 평가에 성공하면 3상에 바로 진입할 수 있다. 당초 대조군, 실험군에 각각 25명을 배치하려고 했는데 대조군에 미세골절술을 쓰는 환자를 배치하기가 쉽지 않았다. 아무래도 임상의들이 자기 환자들에게 적용 범위가 좁은 미세골절술을 적용하는 것에 부담을 느낀다는 말을 많이 들었다. 미국 임상은 2상이기 때문에 대조군 없이 카티라이프 실험군으로만 진행하는 것으로 결정을 했다. 미국 3상 진입 시 국내에선 3상이 끝나기 때문에 국내 데이터를 근거 자료로 갈음할 수 있을 것이란 판단을 내렸다. 환자 모집 완료 시기를 올해로 잡은 것 역시 모집 대상자 수가 줄어든 영향도 있다.한국에서 산출되는 데이터도 미국 임상 진행에 윤활유 역할을 하고 있다. 미국에서 카티라이프는 생소한 품목일 수밖에 없다. 그래서 자체적으로 국내의 시술 현황 및 각종 임상/유효성 자료를 모아 임상 책임자들에게 보내고 있다. 국내 데이터가 다소 축적되면서 미국 현지 분이기도 신뢰감을 보이는 쪽으로 변하고 있다. 특히 미국 현지에서 카티라이프를 시술했던 임상의가 지원군이 되고 있다. 적극적으로 환자를 모집하는 한 교수가 주도적으로 미국에서 임상 책임자들(PI)간 모임을 개최하려고 하는 것으로 안다.▲글로벌 진출을 위한 교두보로 미국을 선택한 것으로 풀이된다. 직접 현지 판매 계획이 있는 건지?직접 판매는 사실 여러 난관이 있다. 영업조직부터 유통망까지 다 갖춰야 하기 때문에 직접 판매보다는 라이센싱 아웃 쪽을 생각하고 있다. 품목의 가장 큰 마케팅 포인트는 '데이터'다. 아무리 한국 업체의 치료제라고 해도 획기적인 데이터가 있다면 누구라도 쓸 수밖에 없고, 또 그런 수요가 라이센싱 계약으로 이어진다고 생각한다. 그런 데이터를 축적하는 과정에 있고 장기 관찰 연구에서도 좋은 결과들이 이어지고 있어 긍정적으로 생각한다. 최근 국제연골재생학회에서 발표된 5년 추적관찰에서도 효과가 장기간 유지되고 있다는 것으로 나타났다.특히 바이오솔루션의 제품화 전략이 자가연골을 사용한 카티라이프와 동종세포를 활용한 카틸로이드 두가지 축으로 나뉘기 때문에 보다 유리한 입지를 가진다. 대량생산에는 아무래도 카틸로이드가 적합하기 때문에 상업적인 면에서는 카틸로이드가 향후 큰 성장폭을 나타낼 수 있다고 본다. 회사 입장에서는 카틸로이드와 카티라이프를 함께 묶어서 라이센싱 아웃하는 방향을 고려하고 있다.▲카티라이프의 품목 허가 이후 시장 반응은?반응은 의료진과 환자 두 부분으로 나눌 수 있다. 먼저 초반에 걱정했던 제일 큰 허들은 정형외과 임상의들의 바이옵시(생검)였다. 아무리도 정형외과 쪽에선 수술 위주로 접근하다보니 세포 채취, 배양, 주입과 같은 단계에 대해 거부감을 보일까 우려했지만 기우였다. 생각보다 간단하다는 의료진들의 반응이 많았고 상용화된지 2년이 넘어가면서 실제 시술자들의 만족도도 축적됐다.시술해본 의료진이 든든한 지원군이 되는 그런 분위기다. 세포치료제는 이식 후 연골 조직이 운이 좋으면 생긴다는 말이 있을 정도로 생착이 쉽지 않은데 카티라이프는 초자 연골을 외부에서 만들어서 인식하는 방식이기 때문에 시술 후 신뢰도가 높다는 부분이 의료진들에게 주효했다. 시술 불만족/만족 피드백이 바로 의료진에게 가기 때문에 의료진들은 품목의 실제 유효성에 민감할 수밖에 없다. 전국에서 50여명의 키닥터가 시술을 하고 있고 점차 확대될 것으로 본다.환자 피드백 역시 긍정적이다. 효과는 비용을 떠나서 생각할 수 없다. 이전에 상용화된 고가의 세포 치료제들은 투약 수량에 비례해 비용이 올라가지만 카티라이프는 그렇지 않다. 투약 수량이 늘어난다고 비용이 급격하게 늘지는 않아서 환자의 비용 부담 측면에서도 유리하다.

메디칼타임즈=최선 기자국산 골관절염 신약 카티라이프의 5년 장기 추적 결과를 살핀 연구 결과가 공개됐다. 보통 2~3년을 전후로 연골 악화가 보고되는 치료제와 달리 카티라이프는 장기적인 효과를 유지했다.경희대병원 정형외과 윤경호 교수 등 연구진은 '관절연골 결손 회복을 위한 늑골연골유래 펠릿형 자가연골세포 이식' 5년 추적 결과 연구를 진행, 그 결과를 국제연골재생학회(ICRS)를 통해 발표했다.바이오솔루션이 개발한 무릎 연골 재생용 세포치료제 '카티라이프'는 환자 본인 관절 외 연골조직으로부터 분리·증식한 연골세포를 작은 구슬형태의 조직으로 만들어 이식한다.3차원 구조체인 펠릿을 사용, 일반 세포만 주입하면 체내에서 흡수돼 사라질 수 있는 위험을 방지하면서 단 1회 이식 후 48주째 연골 결손이 50% 이상 복구된 환자비율이 97.5%, 완전히 복구된 환자비율은 90%에 달할 정도로 높은 효과를 나타낸다.카티라이프 수술 전, 수술 5년 후 예후 비교 표. 다양한 항목에서 증상 개선 이 관찰됐다.다양한 골관절염 치료제들이 초반에 높은 효과를 유지하지만 장기 효과에 대해선 입증이 부족하다는 점에 착안, 연구진은 카티라이프의 연골재생 능력이 장기간 유지되는지 확인하기 위해 임상을 설계했다. 이전에 진행됐던 카티라이프 이식군과 미세골절 시술군을 2년간 추적 관찰한 임상 시험 참가자 중 카티라이프군만 선별해 관찰 기간을 5년으로 늘렸다. 이전 임상에서 카티라이프를 이식받은 20명 중 12명이 5년 추적 관찰에 포함됐다.연구진은 카티라이프 적용군에서 ▲무릎 기능·활동성 평가지수(IKDC) ▲무릎 부상 및 골관절염 결과 지수(KOOS) ▲무릎관절 기능지수(Lysholm 스코어) ▲MRI로 연골 재생 정도를 판단하는 MOCART ▲통증평가지수(VAS) 등으로 수술전 기저치와 비교 평가했다.분석 결과 수술 전 기준선부터 5년 추적 관찰까지 모든 임상 점수에서 유의한 개선이 나타났다.카티라이프 수술 전 MOCART 점수는 18.13±11.26에서 70.91±13.93로 증가했고, IKDC는 38.22±12.45에서 70.65±22.03, Lysholm 스코어는 47.50±20.29에서 81.73±12.80로 증가했다.KOOS 지수에서는 증상, 고통 QOL, ADL 등 다양한 지표에서 기저치 대비 유의미한 지수 상승이 관찰됐고, 통증을 나타내는 지수인 VAS는 59.25±17.51에서 17.17±20.00로 감소했다.연구진은 "치료와 관련된 심각한 부작용은 없었고 특히 연골 재생 정도를 판단하는 MOCART 지수에서 두드러진 향상이 나타났다"며 "이번 5년 장기 추적 임상 결과는 카티라이프의 유효성과 안전성이 5년 추적 조사에서도 잘 유지된다는 것을 시사한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 '연골 재생'을 앞세운 바이오솔루션의 무릎 연골 세포치료제 '카티라이프'가 연이어 대학병원의 문턱을 넘고 있다. 대학병원을 포함, 출시 1년만에 총 14개 병원에서 약사위원회(DC, drug commitee)를 통과하면서 치료의 트렌드 역시 재생에 보다 집중될 것으로 전망된다. 자료사진 4일 의료계에 따르면 카티라이프가 경희대병원, 이대목동병원, 포항성모병원, 명지병원에서 DC를 통과 최근 시술 코드가 부여된 것으로 나타났다. 바이오솔루션이 개발한 카티라이프는 임상시험 결과 단 1회 이식 후 48주째 연골 결손이 50% 이상 복구된 환자비율이 97.5%, 완전히 복구된 환자비율은 90%에 달할 정도로 우수한 연골 재생효과를 보였다. 세포 이식이 아닌 조직을 이식한다는 점에서 장기적인 효과 및 내구성에서 앞서는 것으로 평가된다. 특히 3개월 이상 필요한 수술 후 부분하중 시기를 2주로 앞당긴 것도 강점이다. 단순한 증상완화에 그치는 기존의 치료제들과 달리 체외에서 연골조직을 만들어 이식, 반영구적인 연골을 형성하는 것이 연이은 DC 통과의 배경으로 풀이된다. 바이오솔루션 관계자는 "5개의 대형병원에서 시술 코드가 부여됐고 이외에 강남세브란스, 경북대, 계명대, 조선대, 영남대, 부산대, 충북대 등 총 14개 병원에서 DC를 통과했다"며 "7곳은 추가로 DC 심의가 진행되고 있다"고 밝혔다. 올해 안으로 서울의대, 강북삼성 등 총 31개 대형병원에 추가로 DC를 접수하겠다는 것이 사측의 목표. 기 접수된 DC 병원까지 합치면 카티라이프의 시술이 가능한 병원은 총 52곳으로 확대될 전망이다. 시술 의료진들도 '새로운 치료 옵션'이 등장했다는 데 공감을 나타내고 있다. 이와 관련 윤경호 경희의대 정형외과 교수는 "카티라이프는 자가세포치료제라 동종세포와는 달리 면역거부반응 등과 같은 합병증 및 부작용이 적다"며 "초자연골에 가장 가까운 조직으로 배양된 세포치료제라는 점, 미세천공술과 같이 연골 아래의 뼈에 손상을 주지 않는다는 점에서 장기 관찰 결과도 좋다"고 설명했다. 이어 "실제로 임상에서 결손부위이나 주변부위와의 연결성에서도 좋은 결과가 관찰됐고 5~10년 사이의 중장기 임상 결과에서도 재생된 연골 조직이 잘 유지되고 있다"며 "효과외에 관절경 수술이 가능해 기존 수술법보다 덜 침습적이고 회복기간이 짧아 수술후 환자 반응이 좋다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 첨단 세포 응용 기술을 이용한 세포치료제 연구개발 전문기업 '주식회사 바이오솔루션(086820)'은 '카티라이프'의 국내 임상 2상 결과가 해외 SCI 저널인 'Cartilage'에 게재됐다. 'Cartilage'는 국제연골재생학회(International Cartilage Repair Society)의 공식 학회지로 연골재생,기능 및 퇴행 관련 분야에서 공신력을 인정받는 저널이다. 해당 저널의 최근 3개년 인용지수 3.30로 인용지수는 3.00이상을 공신력의 척도로 삼는다. 본 임상은 시험군 20명(카티라이프 수술), 활성대조군 10명(미세천공술)을 대상으로 진행됐으며, 수술후 8, 24, 48주의 추적관찰을 실시했다. 1차 평가변수로는 MRI 지표, 2차 평가변수로는 Lysholm score, IKDC scores, KOOS, VAS, ROM, X-레이 지표 등을 사용했다. 특히, 주요 지표인 MRI 지표는 대상 환자 90%의 연골 결손 부위가 완전히 복구(Complete Defect Filling), 대상 환자 85%의 연골 이식부위가 주변 조직과 완전 연결(Complete Integration)됨이 관찰됐다. 임상시험 총괄임원인 이정선 사장은 "카티라이프는 국내 1상 임상시험의 5년 결과를 올해 AJSM 발표해, 우수한 연골재생효과 및 기능과 증상 개선 효과가 5년까지 계속 유지되는 안전한 치료방법이라는 연구결과를 발표한 바 있다. 내년에는 국내 임상 2상의 5개년 추시관찰 결과를 발표할 예정인데, 1상에서처럼 장기적 효과가 있을 것으로 기대가 된다"고 밝혔다. 본 임상은 보건복지부 재원으로 한국보건산업진흥원의 보건의료기술 연구개발사업 지원(과제고유번호 : HI15C0963)에 의해 진행됐으며, 금번 임상시험 대상 중 6명의 프로 및 아마추어 운동선수들도 포함됐던 것으로 전해진다.

메디칼타임즈=최선 기자 골관절염 치료제 시장이 춘추전국시대를 맞았다. 수회 투약이 필요한 히알루론산 치료제를 1회 제형으로 바꾼 품목이 다수 등장한데 이어 자가 재생촉진 물질 PN 사용 품목도 급여화되며 경쟁 레이스에 참가했다. 보존/유지 치료요법의 한계를 극복한 (줄기)세포 치료제들간 경쟁도 본격화되고 있다. 각자 연골 재생효과 및 연골 결손 재생을 표방하고 있는 만큼 어떤 품목이 얼마나 더 오래, 효과적으로 증상을 개선하는지에 시장의 관심이 쏠리고 있다. ▲초기 골관절염 치료, 히알루론산 vs PN 초기 골관절염 치료는 주로 히알루론산 성분 치료제가 사용된다. 보험에 등재된 데다가 인체에 큰 부작용 및 개인차 없이 적용 가능하다는 점이 장점으로 꼽히지만 증상의 완화 내지 유지에 그친다는 점은 한계다. 특히 히알루론산이 인체내에서 분해, 흡수되기 때문에 효과를 유지하기 위한 지속적인 주사 요법은 단점으로 꼽힌다. 히알루론산은 제형 변화를 통해 경쟁력을 강화했다. LG화학이 1회 제형 시노비안을 2014년 출시하자 지난해 휴메딕스, 휴온스, 신풍제약이 각각 1회 투여가 가능한 품목으로 맞불을 놓았다. 휴메딕스 관계자는 "5회 제형의 경우 주1회씩 5번 매주 방문해야 했다"며 "이런 불편함을 줄이고자 개발한 1회 제형 기술을 선보였다"고 말했다. 그는 "통원이 쉽지 않은 관절염 환자들에게 1회 제형이 메리트로 작용한다"며 "5회 주사 시 매번 느껴야 하는 통증도 1회로 줄여 효용이 높다"고 강조했다. LG화학 시노비안의 보험약가는 6만7200원(내달 1일부터 6만5400원), 신풍제약 하이알원샷과 휴온스 하이알원샷 약가는 3만5985원으로 보다 저렴한 가격을 내세웠다. 환자는 약가의 30%만 부담하면 되지만 병원에 따라 진료, 시술에 대한 비용 차이는 발생할 수 있다. 히알루론산 제형 변경에 맞서 파마리서치프로덕트는 자사가 강점을 가진 PN(Polynucleotide)을 경쟁력으로 들고나왔다. PN은 자가 재생촉진 물질로 파마리서치프로덕트는 연어의 생식세포로부터 해당 물질을 추출하는 기술을 확보하고 있다. 특히 3월부터 급여화가 되면서 히알루론산 품목군과 본격적인 경쟁구도를 형성할 전망이다. 파마리서치프로덕트 관계자는 "올해 3월부터 콘쥬란의 급여가 가능해 졌다"며 "이전 시술비는 20만원대에 달했지만 약 1/4로 저렴해 졌다"고 강조했다. 그는 "콘쥬란의 급여 인정은 6개월에 총 5회가 가능하다"며 "다른 성분을 사용했다는 점도 강점이다"고 덧붙였다. 히알루론산과 콘쥬란 모두 관절염 등급 K&L Grade 1~3까지 적용 가능하다. 파마리서치프로덕트 관계자는 "콘쥬란이 출시된 작년 기준 매출은 70억원이지만 올해는 이의 두 배 이상으로 추정된다"며 "이런 분위기 역시 처방의 강점 및 타 약제와의 경쟁력을 방증하는 것"이라고 설명했다. ▲세포 치료제 경쟁 활활…대기업 등에 업고 세계로 연골 재생효과 및 연골 결손 재생을 표방하는 세포 치료제들간의 경쟁도 본궤도에 올랐다. 메디포스트가 개발한 카티스템은 연골 재생 및 연골 분해 인자 발현 조절로 근본적인 원인을 치료하는 기전이다. 2012년 품목 허가 이후, 누적 1만6000 바이알 이상 판매하며 세계 1위 줄기세포 치료제로 자리매김했다. 메디포스트 관계자는 "코로나19 영향에도 불구하고, 2020년 1분기 1100 바이알 이상 판매해 전분기 대비 2.5% 성장했다"며 "2020년 4월 말 처방병원은 550개로 연간 평균 성장률 34.4%를 기록하고 있다"고 강조했다. 그는 "무엇보다 카티스템은 2012년부터 출시돼 국내 품목중 가장 오랜 기간동안 안전성 및 유효성을 입증한 제품"이라며 "임상3상 결과 투여 환자의 98% 연골재생확인을 확인했고 결손 부위 크기 및 연령 제한없이 적용 가능한 것도 장점"이라고 설명했다. 이어 "재생된 연골의 기능평가인 100mm VAS, IKDC Score, WOMAC scale 평가를 5년간추적 관찰한 결과, 미세 골절술 대비 카티스템 시술군에서 통계적으로 유의한 개선을 확인했다"고 덧붙였다. 카티스템은 발목 연골 결손에 대한 적응증 확대를 위해 SK바이오랜드와 손을 맞잡았다. 바이오솔루션 역시 글로벌 빅파마를 등에 업고 글로벌 진출을 시도한다. 바이오솔루션이 개발한 카티라이프는 세포 이식이 아닌 조직을 이식한다는 점에서 4세대 무릎연골 치료제를 표방하고 있다. 특히 3개월 이상 필요한 수술 후 부분하중 시기를 2주로 앞당긴 것도 강점이다. 바이오솔루션 관계자는 "카티라이프는 작은 구슬형태로 연골조직화 한 제품으로 늑연골조직을 활용해 환자의 연령 제한없이 사용 가능하다"며 "단 1회 이식 후 48주째 연골 결손이 50% 이상 복구된 환자비율이 97.5%, 완전히 복구된 환자비율은 90%에 달할 정도로 우수한 효과를 자랑한다"고 강조했다. 최근 공개된 5년 장기 추적 결과 역시 IKDC, lyscholm, MOCART 스코어 등 다양한 상태 지표에서 완만한 개선 효과가 관찰되며 기대감을 모았다. 최소 5년 이후에도 긍정적인 치료효과를 가질 수 있다는 뜻이기 때문이다. 글로벌 빅파마인 먼디파마와 손을 잡은 것도 호재로 풀이된다. 먼디파마 관계자는 "카티라이프는 나이 제한이나 부족한 세포 수, 초자연골 조직으로의 재생이 어려운 점 등 지금까지의 세포치료제들의 한계를 극복한 제품"이라며 "짧은 재활기간과 재생효과 등 카티라이프만의 차별점을 강조하는 방식으로 판매 전략을 세웠다"고 말했다. 그는 "올해 판매목표는 유동적이지만 2021년도 매출액 목표는 250억원을 산정하고 있다"며 "관심을 보이는 전국 대학 및 종합병원, 준종합병원 등을 거점 병원으로 삼아 판매를 시작하고 있으며, 향후 우리나라의 블록버스터 품목으로 자리할 것이라 기대한다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 최근 무릎 연골 재생용 세포치료제 '카티라이프'의 5년 장기 추적에서 긍정적인 결과가 나오면서 이목을 끌고있다. 이미 품목허가 전 임상에서 이식 후 48주째 연골 결손의 완전 복구 비율이 90%에 달할 정도로 우수한 연골 재생효과를 보였지만 실제 장기적인 효능 입증은 이번이 처음. 글로벌 빅파마 먼디파마와 카티라이프 독점 판매 계약을 체결한 것도 시장성에 청진호로 읽힌다. 바이오솔루션 이정선 사장(수의학박사)를 만나 카티라이프의 장기 추적 임상에 대한 해석과 경쟁력 등에 대해 물었다. ▲카티라이프의 치료 기전 및 효과가 궁금하다 카티라이프는 환자 본인 관절 외 연골조직으로부터 분리·증식한 연골세포를 작은 구슬형태 연골조직으로 만든 제품이다. 환자의 늑골 조직을 사용해 체외에서 연골조직을 만들어 이식한다는 점이 특징이다. 이정선 바이오솔루션 사장 보통 일반 세포만 주입하면 체내에서 흡수돼 사라질 수 있어 3차원 구조체인 펠릿(pellet)을 활용해 반영구적인 연골 형성 및 재생효과를 기대할 수 있다. 또 환자 본인의 세포를 사용하기 때문에 이식 면역 반응에서 자유롭다. 적응증은 무릎 연골결손 ICRS grade 3 또는 4, 결손면적 2 내지 10 cm²을 기준으로 한다. 카티라이프를 연골결손 부위에 이식해 기능을 갖는 연골층을 형성하고 증상·기능을 향상시키는 치료효과가 있다. 카티라이프는 임상시험 결과 단 1회 이식 후 48주째 연골 결손이 50% 이상 복구된 환자비율이 97.5%, 완전히 복구된 환자비율은 90%에 달할 정도로 우수한 연골 재생효과를 보였다. ▲장기 추적 임상 결과에 대해 설명해달라 경희대병원 정형외과 윤경호 교수 등이 진행한 늑골 연골 세포 활용 관절 연골 치료의 5년 장기 추적 결과가 The American Journal of Sports Medicine에 게재됐다. 이번 연구에서는 완전한 두께의 연골 병변이있는 7명의 등록 환자를 대상으로 평가 지표인 ▲활동성 평가지수(International Knee Documentation Committee, 0~100점) ▲무릎관절 기능점수(Lysholm 스코어) ▲활동지수(Tegner) 등을 측정했다. 결과를 보면 모든 환자가 균질한 크기의 펠릿을 형성했으며, 수술 전 기준선에서 5년 추적 관찰까지 모든 영역에서 고른 개선이 나타났다. IKDC 주관적 점수는 34.67에서 75.86로 증가했고, Lysholm 점수는 34.00에서 85.33으로 증가했다. Tegner 활동 점수 역시 1.17에서 4.67로 증가했다. MOCART 점수는 28.33에서 83.33으로 높아졌다. 다양한 골관절염 치료 방식이 존재하지만 불완전하기 때문에 IKDC, lyscholm, MOCART 스코어가 보통 2~3년을 기점으로 다시 악화되기 마련이다. 반면 카티라이프는 평가 지표가 추적 관찰 기간 동안 완만한 증가 추세를 보였다. 최소 5년 이후에도 긍정적인 치료효과를 가질 수 있다는 뜻이다. ▲디모드에 성공했다고 해석해도 되는가 디모드(DMOAD, Disease Modifying OestoArthritis Drugs)는 관절의 통증완화 및 기능 개선 효과뿐 아니라 구조적으로 질병 진행을 억제하는 치료제를 말한다. 따라서 골관절염 치료제의 관건은 '디모드'에 달려있다고 할 수 있다. 이미 골관절염 치료제를 내놓은 제약사들이 디모드 성공에 목을 매는 것도 비슷한 맥락이다. 디모드는 계속 닳는 연골의 손상을 멈추거나 덜 닳게 하는 것만으로도 성공했다고 평가받는다. 그런 의미에서 보면 카티라이프는 디모드 이상이라고 감히 말씀드릴 수 있다. 우리는 재생을 목표로 한다. 우리의 관점에서 보면 기존에 나온 치료제들은 고통의 경감이나 완화와 같은 너무 낮은 수준에 머물러 있다고 본다. 연골을 파괴시키는 특정 효소를 저해한다든지, 실제로는 골다공증 치료제에 불과한 그런 수준이다. 그런 약들은 뼈 생성을 돕는다든지 관절 손상을 멈추는데 초점을 맞출 뿐 재생은 꿈도 못꾼다. ▲재생에 독보적인 효능을 가진 이유는? 보통 세포치료제는 이식할 때 단일 세포 형태로 넣어준다. 체내에서 둥둥 떠다니는 세포는 혈액 세포밖에 없다. 세포만 들어가면 강한 물리적 스트레스가 가해지는 골관절 환경에서 살아남을 수 없다. 주입된 세포들의 역할은 연골 조직의 형성인데 들어가서 체내에서 사멸하거나 흡수돼 제 역할을 못한다는 뜻이다. 카티라이프는 여기에 착안했다. 우리는 연골 조직을 체외에서 만들어서 넣어준다. 따라서 자리만 잡으면 바로 기능적인 역할을 한다. ▲이와 유사한 기전의 치료제들이 이미 있었다. 세포 지지체인 스캐폴드에 세포를 섞어서 넣어주는 조직공학적 제품이 있다. 기전은 비슷하지만 스캐폴드 성분들이 관절세포 조직과 다르다는 점이 차이다. 세포 기질과 유래가 콜라겐 성분이라든지 섬유조직 등으로 다르다. 우리는 관절연골 세포가 아닌 늑연골을 사용한다. 관절연골은 나이에 따라 노화되지만 늑연골은 그렇지 않다. 환자 나이와 상관없이 자기 걸 쓸 수 있다는 뜻이다. 또 증식 배양하는 특허 기술이 있다. 구슬형태의 팰릿을 넣는 것도 특허로 보유하고 있다. 화학적인 방식으로 구슬 형태를 만들 수 있지만 균질한 사이즈로 1~1.5mm 직경을 만들어내는 것은 결코 쉽지 않은 일이다. 이런 개념만으로 누구나 다 만들 수 있는 그런 기술이 아니다. 카티라이프의 경우 자가 세포 채취 과정이 필요하기 때문에 수술을 두번 받아야 하는 것을 단점으로 꼽을 수도 있다. 보통 새끼 손톱 만큼 늑골을 떼어낸다. 세포 채취 후 배양까지는 4~7주 걸린다. 4시린지 양으로 배양한다. 동종 세포로 대량 배양하는 방식도 향후 고려하고 있다. ▲몇 회 시술이 필요한가? 특정 시술 가능 대상자가 있는지? 한번 시술로 끝난다. 이번 장기 임상을 통해 최소 일단 5년은 효과가 확보됐다는 점을 확인했다. 향후 10년 추적 관찰 계획을 세우고 있다. 많은 치료제들이 시간 경과에 따라 효과가 감소됐지만 카티라이프는 완만하게 임상 지표가 상승한 것으로 봐서 시간이 지나면 지날수록 더 경쟁력이 있을 것으로 생각한다. 시술 후 걷는데까지 2주의 재활 시간이 소요된다. 오히려 체중 부하가 있어야 관절세포에는 더 좋다. 일단 관절에 세포가 붙기만 하면 체중 부하를 빨리 시킨다. 6주부터는 전체중 부하를 권고한다. 결손 위치에 따라 다르지만 슬개골 부위는 더 빨리 체중 부하를 권한다. 대상군은 무릎 연골결손 ICRS grade 3 또는 4, 결손면적 2 내지 10cm²이 해당된다. 겉에만 살짝 닳은 오히려 증세가 약한 사람은 시술할 수 없다. 중등 이상 환자를 방치했을 경우 인공관절을 시술을 받아야 하는데 이를 카티라이프로 사전 차단할 수 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 세포치료제 연구개발 전문기업 '주식회사 바이오솔루션은 '카티라이프'의 미국 FDA 2상 임상시험 등이 보건복지부 국책과제로 선정됐다고 27일 공시했다. 바이오솔루션의 자가 세포치료제 카티라이프와 동종 세포치료제 카틸로이드TM는 보건복지부가 주관한 '2020년도 제1차 보건의료 RD 첨단의료기술개발사업' 중 '줄기세포·재생의료 실용화 분야'에서 각각 '허가용 기업주도 임상시험(SIT) 분야' 및 '성과창출형 중개연구 분야'에 최종 선정됐다. 구체적인 과제명은 각각 "관절연골 재생을 위한 무지지체 조직공학기술의 구슬형 연골세포치료제 카티라이프의 미국 FDA 2상 임상시험"과 "관절연골 재생 및 골관절염 진행 억제를 위한 동종 연골오가노이드, 카이로이드TM(CARTILOID)의 개발"이다. 이번 국책과제는 2020년 4월 1일부터 2023년 12월 31일까지 지원되며, 과제별 총 연구개발비는 각각 44억원, 18억원 규모로 자기자본의 7%, 3%에 근접하는 규모이다. 국책과제 심사/선정을 통해 카티라이프 및 카티로이드의 개발 가치를 인정받은 것과 동시에 미국 임상 2상의 진행 등에 따른 회사의 경제적 부담을 크게 경감시킬 것으로 예상된다. 카티라이프 과제 선정과 관련해 바이오솔루션의 연구책임자인 이정선 사장은 "카티라이프는 이미 국내 임상시험 및 품목허가를 통해 우수한 제품의 안전성 및 장기 유효성을 검증받은 바 있어, 미국 임상시험에서도 성공적인 결과를 얻을 것으로 기대된다"고 밝혔다. 아울러, 카티로이드 과제 선정에 대해서도 이정선 사장은 "카티로이드의 재생효과 및 항이화/동화 작용 입증 뿐만 아니라, 저비용/고효율의 대량생산 제조공정을 확립해 많은 환자들이 첨단바이오 의약품 혜택을 누릴 수 있도록 하겠다"고 설명했다.

메디칼타임즈=최선 기자 국산 골관절염 신약이 5년 장기 추적에서 골관절 결손 회복에 긍정적인 결과를 내놓았다. 그간 출사표를 던진 골관절염 치료제들이 장기 추적 결과에서 통증완화 및 기능 개선 효과뿐 아니라 구조적으로 질병 진행을 억제하는 '디모드(Disease Modifying OestoArthritis Drugs, DMOAD)' 입증에 실패한 만큼 이번 결과는 고무적이라는 평이다. 경희대병원 정형외과 윤경호 교수 등이 진행한 늑골 연골 세포 활용 관절 연골 치료의 5년 장기 추적 결과가 국제학술지 The American Journal of Sports Medicine에 3일 게재됐다(doi.org/10.1177/0363546520905565). 각 지표별 5년 추적 결과 앞서 줄기세포 및 세포유전자 등 다양한 방식의 골관절염 치료제들이 선 보인 바 있다. 문제는 장기 효과. 초기에는 연골 조직 보호 및 기능 개선 등을 나타난 치료제들도 2, 3년을 기점으로 다시 연골 악화가 보고된다. 골관절염 치료제가 사실상 비싼 진통제에 불과하다는 이야기도 여기에서 비롯된다. 이번 연구에서는 완전한 두께의 연골 병변이있는 7명의 등록 환자를 대상으로 했다. 늑골에서 분리한 연골 세포를 작은 알갱이 형태의 펠릿(pellet) 구조물에서 배양하고 이후 주입했다. 카티라이프는 늑골 조직을 사용한다는 점, 외부 배양한다는 점, 3차원 구조체인 펠릿을 활용한다는 점이 특징이다. 평가 지표인 ▲활동성 평가지수(International Knee Documentation Committee, 0~100점) ▲무릎관절 기능점수(Lysholm 스코어) ▲활동지수(Tegner) 등을 통해 수술 전-후 1, 2, 5년을 관찰했다. 또 연골 복구와 MOCART(연골 수복 조직의 자기 공명 관찰) 점수를 계산하기 위해 고해상도 자기 공명 영상을 수행했다. 결과를 보면 모든 환자의 늑골 연골 세포는 균질한 크기의 펠릿을 형성했으며, 이는 글리코사미노글리칸과 콜라겐 매트릭스로 둘러싸인 연골 세포를 조직과 유사한 특성을 보였다. 수술 전 기준선에서 5년 추적 관찰까지 모든 임상 점수에서 현저한 개선이 관찰됐다. IKDC 주관적 점수는 34.67에서 75.86로 증가했고, Lysholm 점수는 34.00에서 85.33으로 증가했다. Tegner 활동 점수 역시 1.17에서 4.67로 증가했다. MOCART 점수는 28.33에서 83.33으로 높아졌다. 이중 2명의 환자는 연골 주입 후 1년만에 자기공명영상평가에서 완전한 연골 조직 결손 충진이 나타냈다. 또 5년째에 4명의 환자에서 완전한 결손 충진이 관찰됐다. 연골 비대나 결손의 불충분한 충진(50~100%)은 2명에서 관찰됐다. 관찰 기간 동안 치료 관련 심각한 부작용은 없었다. IKDC, lyscholm, MOCART 스코어가 보통 2~3년을 기점으로 다시 악화되는 반면 카티라이프는 완만한 증가 추세를 보인다는 점에서 5년 이후에도 긍정적인 치료효과를 가질 수 있다는 게 연구진들의 판단. 연구를 진행한 경희대병원 정형외과 연구팀은 "연구를 통해 늑골 연골 세포 유래 펠릿형 치료제의 우수한 임상 결과 및 구조적 재생을 확인했다"며 "이는 관절 연골 복구를 위한 유망한 치료 옵션으로 사용될 수 있음을 시사한다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=최선 기자 다음주 개최되는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에 국내 제약, 바이오 업체가 대거 참여하면서 얼어붙은 제약주 투심에 불을 지필지 관심을 모은다. 올해로 38회를 맞은 JP모건 헬스케어 컨퍼런스는 13일부터 16일까지 미국 샌프란시스코에서 개최된다. 매년 전 세계 약 40여개국, 1500여개 제약바이오 기업이 참가하는 등 세계 최대 규모의 컨퍼런스로 꼽힌다. 국내 참여 업체는 한미약품, 대웅제약, 유한양행, GC녹십자, 동아에스티 등 제약사를 비롯해 셀트리온, 삼성바이오로직스, 메디톡스, 휴젤, 에이비엘바이오, 알테오젠, 이수앱지스, 지트리비앤티, 엔지켐생명과학, 티움바이오, 바이오솔루션, 압타바이오, 펩트론 등의 바이오업체도 명함을 내민다. JP모건 헬스케어 컨퍼런스 자료사진 특히 컨퍼런스를 통해 그간 국내 업체와 글로벌제약사간 다양한 기술수출 계약이 체결됐다는 점에서 참여업체들의 후보 물질, 파이프라인, 기전, 임상 중간 결과 등에 이목이 쏠린다. 참가 기업의 예상 발표 내용을 살펴보면 셀트리온은 주요 사업계획 및 바이오시밀러 파이프라인, 마케팅 전략 등을 공개할 예정이다. 2030년까지 셀트리온그룹은 40조원을 투자해 11만명의 직간접 고용을 창출하겠다는 성장로드맵을 공개한 바 있다. 총 25조원의 금액을 투자해 바이오의약품 성장 기반을 구축하고 면역항암제를 포함한 2세대 바이오시밀러 20개 이상을 개발한다. 또 신규 치료 기전을 도입한 신약을 확보하는데 16조원을 투자한다는 내용이 발표될 예정이다. 이어 LG화학이 대사질환, 항암면역질환 신약후보물질 임상 현황과 향후 계획을, 한미약품은 20년 R&D 전략과 비만·당뇨, 항암, 면역질환, 희귀질환 혁신신약 등 개발중인 사항을 임상 데이터 위주로 발표한다. 국내 보툴리눔 톡신 시장에서 점유율 1위인 휴젤은 컨퍼런스에서 아시아 주요 기업들을 소개하는 '이머징 마켓(Emerging Markets) 트랙'의 발표자로 나선다. 휴젤은 메디컬 에스테틱 분야의 글로벌 선도 기업 도약을 위한 청사진도 공개한다. 휴젤은 본격적인 글로벌 빅마켓 진출을 앞두고 있는 만큼 해외 시장 확대와 함께 신제형 개발 등의 R&D 파이프라인과 오픈 이노베이션 전략 및 생산 시설 확장을 통한 기업 성장 비전에 대해 설명할 계획이다. 글로벌 제약사와 논의 계획이 있는 업체들도 주목받고 있다. 에이비엘바이오는 BBB 셔틀 이중항체 ABL301(파킨슨, 전임상), 알테오젠은 SC 제형 변환 플랫폼 ALT-B4, 압타바이오는 뇌 질환 관련 후보물질 APX-New 및 당뇨병성 신증 치료제 APX-115, 펩트론은 플랫폼 기술 스마트데포 소개 및 개발중인 파이프라인 임상 데이터 등을 설명할 예정이다. 펩트론은 약물을 체내에 투여한 후 제형으로부터 서서히 방출되게 하는 '스마트데포' 기술을 통해 2주 1회 투약 가능한 파킨슨병 치료 신약 이외에 당뇨병 치료제, 말단비대증 치료제, 전립선암 치료제를 개발중이다. 바이오솔루션도 초청받아 참가한다. 바이오솔루션은 자가연골 세포치료제 카티라이프에 대한 소개와 함께 인체조직 모델 등 보유 기술, 경쟁력, 사업 전략 및 비전을 설명한다. 바이오솔루션은 컨퍼런스를 통해 '카티라이프'의 미국 FDA 2상을 비롯한 3상 진행에 대해 글로벌 제약사 및 기관투자자들과 협업을 논의할 예정이다. 이수앱지스는 JP모건 헬스케어 컨퍼런스에서 다수의 글로벌 제약·바이오 기업과의 1:1 미팅을 진행한다. 소개될 파이프라인은 ▲ErbB3 타깃의 항암 항체 신약 'ISU104' ▲발작성 야간 혈색 소뇨증 치료제 솔리리스 바이오시밀러 'ISU305' ▲고셔병 치료제 '애브서틴' 등이다. 또한 공정개발에 대한 기술력과 우수성, 신약 개발 차별화 전략 등을 설명해 기술도입, 공동개발 등 다양한 형태의 협력 기회를 적극적으로 모색할 계획이다.

메디칼타임즈=정희석 기자 바이오솔루션(대표이사 이정선)의 무릎 연골 재생용 세포치료제 ‘카티라이프’가 지난 24일 식약처로부터 품목허가를 받았다. 25일 바이오솔루션에 따르면, 카티라이프는 환자 본인 관절 외 연골조직으로부터 분리·증식한 연골세포를 작은 구슬형태 연골조직으로 만든 제품. 무릎 연골결손(ICRS grade 3 또는 4, 결손면적 2 내지 10 cm2)을 치료하는 연골재생용 자가 세포치료제로 연골결손 부위에 이식해 기능을 갖는 연골층을 형성하고 증상·기능을 향상시키는 치료효과가 있다. 카티라이프는 임상시험 결과 단 1회 이식 후 48주째 연골 결손이 50% 이상 복구된 환자비율이 97.5%, 완전히 복구된 환자비율은 90%에 달할 정도로 우수한 연골 재생효과를 보였다. 이정선 바이오솔루션 대표는 “카티라이프는 체외에서 연골조직을 만들어 이식한다는 점에서 단순한 증상완화뿐만이 아닌 반영구적인 연골을 형성하는 우수한 연골 재생효과를 기대할 수 있고 환자 자신의 세포만을 사용하기 때문에 안전하다”고 설명했다. 관절연골 결손은 외상·골관절염 등 다양한 원인에 의해 발생한다. 보건복지부 통계자료에 따르면, 우리나라 성인의 골관절염 유병률은 50세 이상 24.2%, 60세 이상 31%, 70세 이상 약 42%로 빠른 고령화 추세로 골관절염 환자가 급속도로 증가할 것으로 예상된다. 특히 미국 프랑스 독일 이탈리아 스페인 영국 일본 등 주요 7개국 골관절염 시장규모는 2017년 43억달러에서 2024년 95억달러에 달할 것으로 추산된다. 이정선 대표는 “카티라이프 양산을 위한 GMP 제조소 확장을 이미 마쳤고 이번 품목허가 승인을 통해 회사 매출 성장에도 크게 기여할 것”이라며 “해외진출을 고려해 글로벌 제약사와 구체적 협의를 진행 중이며, 상반기 중 FDA에 임상시험 계획승인신청서를 제출할 계획”이라고 덧붙였다. 카티라이프는 2017년 복지부로부터 의약품 분야 보건신기술(New Excellent Technology·NET)로 인증 받았다. 더불어 복지부 보건의료기술연구개발사업(줄기세포·재생의료 실용화 분야) 지원을 받아 임상시험을 진행했다.

메디칼타임즈=최선 기자줄기세포 전문기업 바이오솔루션(대표 윤정현, 이정선)은 자가연골세포치료제 카티라이프의 조건부 의약품품목허가의 식약처 신청접수가 완료 됐다고 16일 밝혔다. 바이오솔루션은 무릎연골재생용 치료제인 카티라이프에 대하여 2017년 2월에 2상 임상시험을 완료하고 조건부 품목허가를 신청하기 위하여 식약처와 사전검토절차를 진행하여왔으며 최근 사전검토절차를 완료하고 정식으로 의약품품목허가를 신청하여 접수가 완료된 것이다. 조건부 품목허가는 임상 2상 자료를 바탕으로 의약품 시판을 허가하는 제도로 식약처는 생명을 위협하거나 중증의 비가역적 질환 환자에게 치료기회를 제공하기 위해 안전성이 확인되고 치료효과가 탐색된 세포치료제에 대해서 조건부 허가대상을 확대한 바 있다. 카티라이프는 무지지체(scaffold-free) 세포·조직공학 융합기술의 차세대 세포치료제로서 관절연골조직과 동일한 특성의 작은 구슬형 세포치료제이다. 카티라이프는 2017년 의약품분야의 보건신기술(NET)으로 선정된 바 있다. 회사관계자는 “카티라이프는 환자 연령에 관계없이 초자연골성 조직의 이식으로 이식 즉시 물리적지지가 가능해 빠르고 정확한 연골재생이 가능하다” 며 “특히 작은 구슬형 연골 제조기술로 저침습성 주입식 이식으로 수술 시간의 단축과 환자의 빠른 회복이 장점이다”라고 설명했다. 이에 카티라이프는 차세대 연골재생치료제로서 우수한 관절연골 재생 및 증상 완화 효과가 있으므로 수많은 골관절염 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 것으로 기대되고 있다.